Domaines d'expertise
Développement et méthodologie d'essais cliniques sur mesure axés sur le patient
Les maladies rares et les médicaments orphelins subissent les mêmes procédures de vérification que les autres produits pharmaceutiques, et doivent répondre aux mêmes normes strictes de qualité, de sécurité et d'efficacité. En raison du petit nombre de patients souffrant d'une maladie rare et de la variabilité des traits héréditaires (ce que l'on appelle également grande hétérogénéité phénotypique), il n'est pas toujours possible de mener des essais cliniques randomisés pour une maladie rare ou un médicament orphelin. De plus, la mise en place d'essais contrôlés contre placebo peut se révéler contraire à l'éthique, car dans la plupart des cas, les résultats ne peuvent être comparés aux traitements standards.
Recordati Rare Diseases travaille en étroite collaboration avec des médecins, des centres d'expertise et des associations de patients pour concevoir des programmes cliniques sur mesure définissant les principaux critères d'évaluation pour chaque médicament. Dans ce but, nous avons développé un réseau d'experts externes unique pour nous assister et collaborer avec nous dès le tout premier stade du développement jusqu'à l'obtention de l'autorisation de mise sur le marché et des registres post-commercialisation.
Expertise en affaires réglementaires
Monter un dossier complet d'autorisation de commercialisation en s'appuyant sur les données recueillies chez un petit nombre de patients exige un savoir-faire particulier, de l'expérience et de bonnes relations de travail avec les autorités de contrôle. Recordati Rare Diseases bénéficie d'une expérience de près de 30 ans dans ces secteurs :
- La désignation des médicaments orphelins
- Les demandes d'autorisation de mise sur le marché
- La surveillance de l'innocuité post-homologation
- L'utilisation par des patients désignés
Équipes de ventes et marketing hautement qualifiées et ciblées
Nos équipes marketing et de ventes s'engagent à améliorer la vie des personnes atteintes d'une maladie rare. Nous savons que ce n'est qu'en travaillant en collaboration avec tous les intervenants que nous pourrons relever les défis du secteur des médicaments orphelins et des maladies rares. La sensibilisation, l'éducation et la formation sur la maladie, ainsi que le développement d'un consensus sur les lignes directrices entourant le diagnostic et les soins cliniques font partie de ces défis.
Nos délégués sont des experts hautement qualifiés travaillant en étroite collaboration avec tous les intervenants pour comprendre leurs besoins et concevoir des solutions permettant d'améliorer la prise en charge des patients, du diagnostic au traitement, et de garantir que les patients auront accès à nos produits.
Accès au marché et accès ciblé des patients au traitement
Les voies de remboursement et d'accès à nos traitements contre les maladies rares pour les patients sont extrêmement différentes d'un pays à l'autre et demandent une expérience de longue date.
Chez Recordati Rare Diseases, nous :
- donnons accès aux traitements aux patients ayant reçu un diagnostic précoce, par le biais de réglementations locales
- savons gérer les différentes exigences des organismes d'évaluation des technologies de la santé (ETS) entre les différents pays du secteur des médicaments orphelins
- savons générer des preuves convaincantes pour les organismes d'ETS et les payeurs pour des maladies présentant des recherches insuffisantes
- sommes extrêmement proches de la communauté des maladies rares pour que le monde entier puisse accéder à nos traitements