Doenças Raras e Medicamentos Órfãos
Um medicamento órfão é um medicamento desenvolvido para o tratamento de uma doença rara. Uma doença rara é definida como uma condição que afeta uma porcentagem muito pequena da população e é fatal ou gravemente debilitante.No Brasil, doença rara é caracterizado por aquela que afeta até sessenta e cinco pessoas em cada cem mil indivíduos, conforme definido pela Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras. . Existem mais de 7.000 doenças raras conhecidas, o que significa que vários milhões de pessoas são afetadas em todo o mundo - mais de 25 milhões apenas na Europa. Hoje, existe tratamento para apenas 200 a 300 doenças. As doenças raras costumam ser genéticas, o que significa que bebês recém-nascidos, crianças e adultos jovens costumam ser afetados. Os médicos podem nunca ver um paciente com uma doença rara. Por esse motivo, há sempre o risco de que, quando um bebê nasce com uma doença rara, um diagnóstico correto e oportuno não seja feito e o tratamento adequado não seja dado.
Além disso, o número de pacientes é tão pequeno que uma doença rara muitas vezes não é "adotada" pela indústria farmacêutica (daí a expressão medicamento órfão).
Para fornecer tratamento a pessoas com doenças raras e encorajar as empresas farmacêuticas e de biotecnologia a investirem no tratamento de doenças raras, os governos criaram vários incentivos legais e financeiros. Em 1983, a Lei de Medicamentos Órfãos foi introduzida nos EUA e em 1999 a legislação foi aprovada pelo Parlamento Europeu. Esta legislação concede, entre outras coisas, exclusividade de mercado para qualquer novo medicamento órfão.No Brasil, a resolução Anvisa RDC n.205/2017 descreve critérios de celeridade para processo de análise a solicitações de registro de medicamentos órfãos.
A Recordati Rare Diseases desenvolve e fornece medicamentos órfãos para o tratamento de doenças raras desde 1990, muito antes das legislações sobre medicamentos órfãos serem introduzidas na Europa e Brasil. Acreditamos que todo paciente tem direito ao melhor tratamento possível, principalmente pacientes com doenças raras.