Maladies rares et médicaments orphelins
Un médicament orphelin est un produit pharmaceutique développé pour traiter une maladie rare. Une maladie rare se définit par une pathologie susceptible d’être mortelle ou gravement invalidante et ne touchant qu'une très petite partie de la population. Par exemple, en Europe, elle caractérise les maladies touchant moins de 1 patient pour 2 000 habitants ; aux États-Unis, elle s'applique aux maladies n'affectant pas plus de 200 000 individus sur tout le territoire. Il existe plus de 7 000 maladies rares recensées à ce jour, ce qui signifie que plusieurs millions de personnes sont touchées dans le monde, dont plus de 25 millions pour l'Europe seule. Aujourd'hui, il n'existe des traitements que pour 200 à 300 de ces maladies. Les maladies rares sont, pour beaucoup, génétiques, ce qui signifie que les nouveau-nés, les enfants et les jeunes adultes en sont souvent atteints. Les médecins peuvent ne jamais ausculter un patient souffrant d'une maladie rare. C'est pourquoi un bébé naissant avec une maladie rare risque de ne pas recevoir le bon diagnostic rapidement, et de ne pas recevoir le traitement approprié dans les temps.
De plus, le nombre de patients atteints d'une maladie rare est si infime qu'elle n'est pas « adoptée » par l'industrie pharmaceutique (d'où l'expression « médicament orphelin »).
Pour proposer des traitements aux personnes souffrant d'une maladie rare et pour encourager les entreprises pharmaceutiques et de biotechnologie à investir dans les traitements pour les maladies rares, les gouvernements ont créé divers avantages juridiques et financiers. En 1983, l'Orphan Drug Act a été instauré aux États-Unis et, en 1999, la législation a été approuvée par l'Union européenne. La législation accorde, entre autres choses, une exclusivité commerciale à chaque nouveau médicament orphelin.
Recordati Rare Diseases développe et commercialise des médicaments orphelins pour traiter les maladies rares depuis 1990, bien avant que la législation sur les médicaments orphelins ne soit adoptée en Europe. Nous pensons que chaque patient a le droit de recevoir le meilleur traitement possible, en particulier les patients atteints d'une maladie rare.
Source: European Medicines Agency and Food and Drug Administration, Eurordis & LEEM