Capacità
Sviluppo e metodologia delle sperimentazioni cliniche personalizzati e incentrati sul paziente
Le malattie rare e i farmaci orfani sono sottoposti agli stessi processi di revisione di altri prodotti farmaceutici e devono soddisfare gli stessi elevati standard di qualità, sicurezza ed efficacia. A causa del numero ridotto di pazienti affetti da una malattia rara e della variabilità dei tratti ereditari (la cosiddetta eterogeneità fenotipica elevata), non è sempre possibile eseguire studi clinici randomizzati per malattie rare o farmaci orfani. Inoltre, l’uso di studi controllati con placebo potrebbe non essere etico e spesso non sono disponibili trattamenti standardizzati da utilizzare come comparatori.
Recordati Rare Diseases lavora a stretto contatto con medici, centri specializzati e organizzazioni di pazienti per progettare programmi clinici su misura che definiscono i criteri di valutazione chiave per ciascun farmaco. A tal fine, abbiamo sviluppato una rete esterna unica di esperti che supportano e collaborano strettamente con noi sin dalle primissime fasi di sviluppo fino ai registri dell’autorizzazione all’immissione in commercio e post-marketing.
Competenza specialistica in questioni normative
La creazione di un fascicolo completo di autorizzazione all’immissione in commercio basato sui dati di un ristretto numero di pazienti richiede conoscenze specialistiche, esperienza e relazioni efficienti con le autorità di regolamentazione. Recordati Rare Diseases vanta quasi 30 anni di esperienza in:
- Denominazioni di farmaci orfani
- Richieste di autorizzazione all’immissione in commercio
- Sorveglianza di sicurezza post-approvazione
- Uso personalizzato (“named patient use”) /li>
Team di marketing e vendita altamente orientati e qualificati
I membri dei nostri team di marketing e vendita si impegnano personalmente a migliorare la vita delle persone affette da una malattia rara. Siamo consapevoli che solo collaborando con tutte le parti interessate possiamo affrontare le sfide nel campo dei farmaci orfani e delle malattie rare. Queste sfide comprendono sensibilizzazione sulle malattie, istruzione e formazione e sviluppo del consenso sulle linee guida di assistenza diagnostica e clinica.
I nostri specialisti su farmaci orfani per malattie rare sono esperti altamente qualificati che lavorano a stretto contatto con tutte le parti interessate per comprenderne le specifiche esigenze e sviluppare soluzioni per migliorare la gestione dei pazienti dalla diagnosi al trattamento e per aiutare a garantire l’accesso dei pazienti ai nostri prodotti.
Accesso al mercato e accesso mirato dei pazienti al trattamento
I percorsi per l’autorizzazione al rimborso e l’accesso dei pazienti ai nostri trattamenti per le malattie rare sono estremamente eterogenei nei vari Paesi e richiedono una lunga esperienza
Noi di Recordati Rare Diseases:
- Forniamo ai pazienti accesso anticipato ai nostri trattamenti nel rispetto delle normative locali
- Sappiamo come districarci tra i vari requisiti degli organismi di valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA) nei vari Paesi per quanto riguarda i farmaci orfani
- Sappiamo come generare prove convincenti per gli organismi HTA e pagatori in aree patologiche non sufficientemente studiate
- Siamo vicini alla comunità dei pazienti affetti da malattie rare per favorire l’accesso ai nostri trattamenti in tutto il mondo