Competencias
Metodología personalizada, centrada en el paciente, para el desarrollo y ensayo clínico
Las enfermedades raras y los medicamentos huérfanos pasan por los mismos procesos de revisión y evaluación que otros fármacos y deben cumplir las mismas normativas estrictas de calidad, seguridad y eficacia. El número reducido de pacientes afectados por una enfermedad rara y la variabilidad de cualquier rasgo heredado (lo que se denomina elevada heterogeneidad fenotípica), significa que los ensayos clínicos aleatorizados no son siempre aptos para enfermedades raras o medicamentos huérfanos. Asimismo, el uso de ensayos con control por placebo puede ser poco ético, y no suelen estar disponibles tratamientos estandarizados para realizar comparaciones.
Recordati Rare Diseases colabora estrechamente con médicos, centros especializados y organizaciones de pacientes para diseñar programas clínicos a medida que definan los criterios de evaluación esenciales para cada medicamento. Con este fin, hemos desarrollado una exclusiva red externa de expertos que ayudan y colaboran estrechamente con nosotros desde etapas muy tempranas del desarrollo hasta la licencia de comercialización y los registros después de la comercialización.
Evaluación especializada de aspectos regulatorios
Generar un informe de autorización de comercialización completo basado en los datos de un número reducido de pacientes requiere un conocimiento especializado, experiencia y una buena relación con las autoridades regulatorias . Recordati Rare Diseases cuenta con casi 30 años de experiencia en:
- Designación de medicamentos huérfanos
- Solicitudes de autorización de comercialización
- Control de seguridad tras la aprobación
- Uso como medicamento en situaciones especiales, con pacientes identificados
Equipos de marketing y ventas de alta cualificación y especialización
Los miembros de nuestros equipos de marketing y ventas están personalmente comprometidos en mejorar las vidas de las personas con enfermedades raras. Somos conscientes de que solo trabajando en colaboración con todos los interesados seremos capaces de afrontar los retos en el campo de los medicamentos huérfanos y las enfermedades raras. Entre estos retos están la concienciación sobre la enfermedad, la educación y la formación, y llegar a consensos sobre los protocolos de de diagnóstico y atención clínica.
Nuestros especialistas en medicamentos huérfanos para enfermedades raras son expertos altamente cualificados que trabajan en estrecha colaboración con los interesados para comprender sus necesidades y desarrollar soluciones que mejoren la gestión de los pacientes, del diagnóstico al tratamiento, y para ayudar a garantizar el acceso del paciente a nuestros productos.
Acceso al mercado y acceso del paciente al tratamiento
La vía para posibilitar el reembolso y el acceso de los pacientes a nuestros tratamientos para enfermedades raras es muy variable en los diferentes países, y precisa de una larga experiencia.e
En Recordati Rare Diseases we:
- Tenemos experiencia en el acceso temprano de los pacientes a nuestros tratamientos a través de normativas locales
- Tenemos experiencia en cumplimentar los distintos requisitos de los organismos de la Evaluación de tecnologías sanitarias (HTA) en los distintos países en el entorno de los medicamentos huérfanos
- Tenemos experiencia en la preparación de evidencia convincente para los organismos de la HTA y los pagadores en áreas de enfermedades insuficientemente investigadas
- Nos hemos aproximado mucho a la comunidad de enfermedades raras para ayudar a conseguir acceso a nuestros tratamientos en todo el mundo