Enfermedades raras y medicamentos huérfanos
Un medicamento huérfano es un producto medicinal desarrollado para el tratamiento de una enfermedad rara. Una enfermedad rara se define como una dolencia que afecta a un porcentaje muy pequeño de la población, y que es mortal o gravemente incapacitante. Por ejemplo, en Europa, se define como la enfermedad que afecta a menos de 1 paciente por cada 2.000 habitantes; en los EE. UU., cuando no afecta a más de 200 000. Existen más de 7.000 enfermedades raras conocidas, lo que significa que varios millones de personas están afectadas en todo el mundo, más de 25 millones solo en Europa. Hoy en día solo existe tratamiento para 200 o 300 enfermedades. Las enfermedades raras son frecuentemente genéticas, lo que significa que los neonatos, los niños y los adultos jóvenes se ven afectados con frecuencia. Es posible que un médico nunca reciba la visita de un paciente con una enfermedad rara. Por este motivo, siempre existe un riesgo de que, si nace un bebé afecto , no se haga un diagnóstico correcto y a tiempo, con lo cual no se administraría el tratamiento adecuado.
Además, el número de pacientes es tan pequeño, que a menudo la industria farmacéutica no «adopta» las enfermedades raras (de aquí la expresión «medicamento huérfano»).
Para proporcionar atención a estos pacientes y para alentar la inversión en tratamientos para estas enfermedades por parte de las empresas farmacéuticas y biotecnológicas, los gobiernos han creado varios incentivos legales y económicos. En 1983 se introdujo en los EE. UU. la Ley de Medicamentos Huérfanos, y en 1999 se aprobó la legislación en el Parlamento Europeo. Esta legislación garantiza, entre otros aspectos, la exclusividad de mercado para cualquier medicamento huérfano nuevo.
Recordati Rare Diseases ha estado desarrollando y suministrando medicamentos huérfanos para el tratamiento de enfermedades raras desde 1990, mucho antes de que se introdujera en Europa la legislación sobre medicamentos huérfanos. Creemos que todos los pacientes tienen derecho al mejor tratamiento posible, y especialmente los pacientes con enfermedades raras.